Pour soigner les maladies génétiques, de grands espoirs ont été placés au cours de la décennie précédente dans la thérapie génique - c'est à dire dans l'apport direct de gènes non mutés aux cellules qui n'en possèdent que des exemplaires mutés. Mais à ce jour, il n'y a que pour la maladie des enfants-bulle que cette technique s'est montrée efficace. Du moins jusqu'à une époque récente où des problèmes graves sont apparus, qui ont conduit à interrompre son utilisation. Cependant, une voie d'action tout à fait nouvelle vient de commencer à être expérimentée, qui dégage à nouveau l'horizon de la thérapie génique.
Mot(s) clés libre(s) : Thérapeutique, Enfants-bulle