La thérapie génique désigne un ensemble d'hypothèses où des gènes sont utilisés pour soigner. L'idée a été formulée dès les années 1960, comme une solution possible pour les maladies génétiques rares et incurables causées par le mauvais fonctionnement d'un seul gène. A l'évidence, si l'on pouvait introduire dans une cellule malade une version du gène en état de marche, il devrait être possible de la guérir. L'ADN devient ici médicament. Le traitement s'attaque directement à la cause de la maladie et non pas à ses symptômes. Les études sur le génome sont aujourd'hui un passage obligé pour notre compréhension des maladies. Par rebond, on évalue à l'aune de la thérapie génique, le traitement de maladies de plus en plus nombreuses. Il ne s'agit plus uniquement d'affections simples comme les myopathies, la mucoviscidose ou l'hémophilie, mais aussi des grandes pathologies : cancers, sida, diabète, atteintes cardiovasculaires. Il est aujourd'hui courant de reprogrammer des cellules en laboratoire, et dans les cas les plus favorables, on montre l'efficacité des approches de thérapie génique dans des modèles animaux. Près de 400 essais cliniques de thérapie génique, sur plus de 3 000 patients ont déjà été réalisés. Les indicateurs positifs abondent, mais la prudence reste de mise. Évalue-t-on correctement les risques liés à ces thérapeutiques nouvelles ? Quel sera leur champ d'application exact : révolution de l'ensemble de la pratique médicale ou solutions ingénieuses pour des cas rares et désespérés ?
Mot(s) clés libre(s) : ADN, gène, information génétique, parasite, thérapie génique, vecteur, virus